Artsen redden een 'Vlinderkind' met behulp van huid die is gekweekt in een lab

De kleine jongen Hassan werd geboren met het syndroom waarvan de dragers ook wel 'vlinderkinderen' worden genoemd. Het is een genetische aandoening die zorgt voor een verandering in het normaal functioneren van de eiwitten in de cellen die verantwoordelijk zijn voor de verbinding tussen de huidlagen. Daardoor wordt iets simpels als gewoon een trui aantrekken de oorzaak van schaafwonden, zweren en veel pijn. Met dank aan het werk van een Italiaanse onderzoeksgroep gespecialiseerd in regeneratieve geneeskunde, werd het mogelijk gezonde huid te maken die kan worden aangebracht op de huid van de patiënt middels cel- en gentherapie.

Van Syrië naar Duitsland om de hoop achterna te gaan.

CMR UNIMORE

Het was 2013 toen Hassan, 7 jaar op dat moment, naar Duitsland werd gebracht om een behandeling te proberen. Bij aankomst bij het kinderziekenhuis van de Ruhr University (Bochum), had het jongetje al 80% van zijn huid verloren en accepteerde zijn lichaam de huid niet die hij van zijn vader had gekregen. Hij sleepte zich er doorheen met sterke pijnstillers.
Artsen in het ziekenhuis hebben zich toen gewend tot de groep onderzoekers van het Centrum Regeneratieve Geneeskunde, onderdeel van de universiteit in Modena. Hier is het implantaat gemaakt op basis van een beperkt aantal transgenetische stamcellen. Toen er eindelijk zogenaamde 'dekens van huid' waren, was het in 2015 mogelijk om transplantatie-operatie te starten en het succes mee te maken. De huid begon zich namelijk op eigen houtje te herstellen zoals dat gebeurt bij gezonde mensen, en kunnen artsen jaren later zeggen dat het jongetje is genezen.
Hassan slikt niet alleen geen medicijnen meer, maar gaat hij ook weer naar school en begint aan activiteiten zoals sporten zoals zijn leeftijdsgenoten! Hoewel hij het risico loopt op toekomstige mutaties, lijkt hij nu gezond te zijn en het levende bewijs van hoop die wordt gekoesterd door andere mensen die aan een vorm van epidermolysis bullosa lijden. De hoop op genezing en dat ze een normaal leven kunnen leiden.

Bron:

https://www.nature.com/articles/nature24487